目的 观察小儿助长方联合重组人生长激素（rhGH）治疗特发性矮身材（ISS）脾肾两虚证患儿的临床疗效。

方法 将68例ISS脾肾两虚证患儿随机分为治疗组与对照组，每组34例，最终2组各完成32例。对照组予rhGH注射液皮下注射治疗，治疗组在对照组治疗的基础上加用中药汤剂小儿助长方，2组疗程均为24周。比较2组患儿治疗前后中医证候评分、身高、身高标准差积分（HtSDS）、生长速率（GV）、骨龄、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）、胰岛素样生长因子结合蛋白-3（IGFBP-3）、25羟基维生素D25（OH）D等指标水平变化情况，疗程结束后进行疗效判定，并于治疗前后监测2组患儿血尿常规、肝肾功能、甲状腺功能及心电图等安全性指标，治疗期间记录是否出现一过性头痛、皮肤红肿、腹泻等不良反应情况。

结果 治疗后2组患儿身材矮小、形体偏瘦、食欲欠佳、面色少华、发黄稀疏评分及总分均明显低于本组治疗前（P＜0.01），治疗组明显低于对照组（P＜0.05，P＜0.01）；治疗后2组患儿生长缓慢评分均较本组治疗前明显降低（P＜0.01），组间比较差异无统计学意义（P＞0.05）；治疗后治疗组患儿畏寒肢冷、大便稀溏或便秘评分均较本组治疗前明显降低（P＜0.01），治疗组大便稀溏或便秘评分明显低于对照组（P＜0.05）。治疗后2组患儿身高、HtSDS、GV、骨龄均明显高于本组治疗前（P＜0.01），治疗组HtSDS、GV明显高于对照组（P＜0.01）。治疗后2组患儿IGF-1、IGFBP-3、25（OH）D水平均明显高于本组治疗前（P＜0.01），治疗组明显高于对照组（P＜0.01）。治疗后治疗组总有效率为96.88%，明显高于对照组的90.62%（P＜0.05）。治疗前后2组患儿血尿常规、肝肾功能、甲状腺功能及心电图检查均无明显异常改变，治疗期间均无严重不良事件发生。

结论 在rhGH治疗的基础上加用中药汤剂小儿助长方可明显改善ISS脾肾两虚证患儿的中医证候，提高生长速率，上调血清IGF-1水平，促进患儿生长发育，其作用机制可能与调控生长激素-胰岛素样生长因子-1（GH-IGF-1）轴有关，值得进一步研究推广。